Miglustat Accord

Lek Miglustat Accord to specyfik, który zawiera miglustat - substancję czynną wpływającą na procesy metaboliczne. Preparat ten jest stosowany w leczeniu dwóch chorób: choroby Gauchera typu I o łagodnym i umiarkowanym przebiegu u dorosłych oraz postępujących objawów neurologicznych w chorobie Niemanna-Picka typu C u dorosłych i dzieci. W przypadku choroby Gauchera typu I, miglustat działa na glukozyloceramid, który nie jest usuwany z organizmu, ale zaczyna się odkładać w pewnych komórkach układu immunologicznego. To prowadzi do powiększenia wątroby i śledziony, zmian we krwi oraz choroby kości. Zwykle stosowanym leczeniem w chorobie Gauchera typu I jest enzymatyczna terapia zastępcza, jednak lek Miglustat Accord jest stosowany u pacjentów, u których leczenie enzymatyczną terapią zastępczą nie jest możliwe. W przypadku choroby Niemanna-Picka typu C, tłuszcze, takie jak glikosfingolipidy, odkładają się w komórkach mózgu, co może prowadzić do zaburzeń funkcji neurologicznych, takich jak powolny ruch gałki ocznej, równowaga, połykanie, pamięć oraz napady drgawkowe. Miglustat Accord działa poprzez blokowanie enzymu zwanego "syntazą glukozyloceramidu", który jest odpowiedzialny za pierwszą fazę syntezy większości glikosfingolipidów.

Produkt Miglustat Accord jest wskazany do stosowania doustnego w leczeniu łagodnej i umiarkowanej choroby Gauchera typu I u pacjentów dorosłych. Produkt Miglustat Accord może być stosowany wyłącznie w leczeniu pacjentów, u których nie może być prowadzona enzymatyczna terapia zastępcza.

Produkt Miglustat Accord jest wskazany do stosowania w leczeniu postępujących objawów neurologicznych u pacjentów dorosłych oraz u dzieci z chorobą Niemanna-Picka typu C.