Hydroksymocznik to substancja, której działanie polega na blokowaniu reduktazy rybonukleotydowej, co skutkuje zahamowaniem syntezy DNA. Z tego powodu jest on często stosowany w leczeniu przewlekłej białaczki szpikowej (CML) w fazie przewlekłej lub akceleracji, a także samoistnej nadpłytkowości lub czerwienicy prawdziwej z dużym ryzykiem wystąpienia powikłań zakrzepowo-zatorowych.
Leczenie przewlekłej białaczki szpikowej (CML) w fazie przewlekłej lub w fazie akceleracji. Leczenie samoistnej nadpłytkowości lub czerwienicy prawdziwej z dużym ryzykiem wystąpienia powikłań zakrzepowo-zatorowych.