Uniwersytecki Szpital Kliniczny (USK) we Wrocławiu z powodzeniem przeprowadził innowacyjną terapię genową u dziecka z rzadką chorobą genetyczną – wrodzonym niedoborem odporności (SCID RAG1). Jest to pierwsza taka terapia w Polsce, a jednocześnie dopiero czwarty tego rodzaju zabieg przeprowadzony na świecie. Mały pacjent, kilkumiesięczny Olaf, po przeprowadzonej procedurze wraca do zdrowia. To sukces medycyny i symbol nadziei dla dzieci z podobnymi chorobami.
Dzieci z wrodzonym niedoborem odporności typu SCID RAG1 (Severe Combined Immunodeficiency due to RAG1 mutation) mają poważne problemy z funkcjonowaniem układu odpornościowego. Z powodu mutacji w genie RAG1, ich organizmy nie są w stanie produkować odpowiednich komórek odpornościowych, co naraża je na ciężkie, trudne do wyleczenia infekcje. Przez pierwsze miesiące życia dziecko otrzymuje przeciwciała od matki, jednak po ich wygaszeniu, bez odpowiedniego leczenia, dzieci są narażone na niebezpieczne infekcje, które mogą zagrażać ich życiu.
Do tej pory jedyną skuteczną metodą leczenia dzieci z SCID była transplantacja szpiku kostnego. Dzięki nowoczesnej terapii genowej, zespołowi lekarzy z USK udało się jednak opracować nową metodę leczenia, która daje dziecku szansę na normalne życie.
Terapia polegała na podaniu zmodyfikowanych genetycznie komórek hematopoetycznych, czyli komórek macierzystych, które po wszczepieniu będą wytwarzać zdrowe komórki odpornościowe.
W realizacji tego przełomowego zabiegu USK we Wrocławiu nawiązał współpracę z Leids Universitair Medisch Centrum (LUMC) w Holandii, jednym z wiodących ośrodków medycznych specjalizujących się w leczeniu chorób genetycznych.
Dzięki zaawansowanej technologii oraz specjalistycznym doświadczeniom zespołu Kliniki Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej, możliwe było przeprowadzenie terapii genowej w Polsce, co stanowi kamień milowy w leczeniu wrodzonych chorób odpornościowych.
Terapia przeprowadzona u małego Olafa jest częścią międzynarodowego projektu RECOMB, finansowanego przez Komisję Europejską. Projekt ma na celu wprowadzenie nowych, innowacyjnych metod leczenia rzadkich chorób genetycznych, w tym chorób niedoboru odporności.
Wrocław, jako pionier terapii genowej, zyskuje status ośrodka nowoczesnej medycyny na europejskim poziomie, co pozwala na oferowanie zaawansowanego leczenia pacjentom, którzy do tej pory musieli szukać pomocy za granicą. Jak sama wrocławska lecznica podkreśla: USK staje się ważnym ośrodkiem referencyjny dla innowacyjnych metod leczenia w Europie Środkowo-Wschodniej,
NFZ będzie dokładniej kontrolował kolejki do szpitali. Ważne zmiany od 1 października
GIS ostrzega przed herbatką z pokrzywy. Wycofano konkretną partię produktu
GIS ostrzega przed sosem bolońskim. W jednej partii może być szkło
Lex Szarlatan nie wejdzie teraz w życie. Prezydent skierował ustawę do TK. Co to oznacza dla pacjentów?
Farmaceuta nie tylko wyda lek. Resort zdrowia planuje nowe świadczenia w aptekach
Brudna restauracja? Podejrzana żywność? Sanepid przyjmuje zgłoszenia przez mObywatela
Serwis HaloDoctor ma charakter wyłącznie informacyjny i edukacyjny i w żadnym wypadku nie zastępuje konsultacji medycznej. W celu dokładnej diagnozy zalecany jest kontakt z lekarzem. Jeśli jesteś chory, potrzebujesz konsultacji lekarskiej, e‑Recepty lub zwolnienia lekarskiego umów wizytę teraz. Nasi lekarze są do Twojej dyspozycji 24 godziny na dobę!
NFZ będzie dokładniej kontrolował kolejki do szpitali. Ważne zmiany od 1 października
GIS ostrzega przed herbatką z pokrzywy. Wycofano konkretną partię produktu
GIS ostrzega przed sosem bolońskim. W jednej partii może być szkło
Lex Szarlatan nie wejdzie teraz w życie. Prezydent skierował ustawę do TK. Co to oznacza dla pacjentów?
Farmaceuta nie tylko wyda lek. Resort zdrowia planuje nowe świadczenia w aptekach
Brudna restauracja? Podejrzana żywność? Sanepid przyjmuje zgłoszenia przez mObywatela