Przełom w leczeniu hemofilii. Emicizumab dostępny dla najmłodszych pacjentów

Szybszy dostęp do innowacyjnego leczenia

Dzięki skróconej procedurze zakupowej, jaką wspólnie podjęły Jednostka Koordynująca przy Zespole Koordynacyjnym ds. kwalifikacji i weryfikacji leczenia w programie zapobiegania krwawieniom u dzieci z hemofilią A i B (Instytut Matki i Dziecka w Warszawie) oraz Zakład Zamówień Publicznych Ministerstwa Zdrowia, dostęp do terapii emicizumabem będzie możliwy w najbliższym czasie. Celem tego działania jest jak najszybsze wprowadzenie nowego leczenia, które pozwoli skuteczniej zapobiegać krwawieniom u dzieci z hemofilią.

Jednocześnie NFZ przypomina, że leczenie hemofilii w Polsce już teraz prowadzone jest przy użyciu refundowanych preparatów. Nie ma więc ryzyka przerwania terapii, a pacjenci są objęci stałą opieką. Na terenie kraju funkcjonuje 15 ośrodków leczenia hemofilii, które zajmują się kompleksową opieką nad dziećmi. Każde dziecko z rozpoznaniem hemofilii trafia do programu lekowego, w ramach którego jest poddawane leczeniu profilaktycznemu.

Hemofilia - kto może ją odziedziczyć?

Pacjenci zyskają dostęp do 50 nowych terapii. MZ ogłasza listę refundacyjną

Interwencja Rzecznika Praw Dziecka

Nowa decyzja Ministerstwa Zdrowia jest odpowiedzią na wieloletnie apele rodziców i Rzecznika Praw Dziecka o rozszerzenie zakresu refundacji emicizumabu. Przypadki ciężkiej hemofilii A u dzieci wymagają nowoczesnego leczenia, które nie było dostępne dla wszystkich grup pacjentów. Monika Horna-Cieślak, pełniąca funkcję Rzeczniczki Praw Dziecka, wielokrotnie interweniowała w tej sprawie. W jednym z pism do Ministerstwa Zdrowia, podkreślała:

- Dzieci z ciężką postacią hemofilii wymagają leczenia nowoczesnym i refundowanym preparatem. Jego stosowanie może oszczędzić im wielu cierpień.

Rodzice małych pacjentów podkreślali, że emicizumab to szansa na normalne dzieciństwo. Obecne terapie, oparte na dożylnym podawaniu czynnika VIII, wiążą się z częstymi iniekcjami, co jest szczególnie uciążliwe u dzieci. Dodatkowo, dla niektórych dzieci, szczególnie tych z trudnym dostępem do żył, podawanie leków staje się prawdziwym wyzwaniem. W takich przypadkach lek emicizumab, który można podawać podskórnie, stanowi znaczące ułatwienie.

Refundacja emicizumabu. Nowe możliwości leczenia

Od 1 lipca 2024 r. emicizumab został objęty refundacją w ramach programu lekowego dedykowanego zapobieganiu krwawieniom u dzieci z hemofilią A i B. Refundacja obejmuje trzy grupy pacjentów:

• Dzieci od 1. dnia życia do 2. roku życia z ciężką postacią hemofilii A, z poziomem aktywności czynnika VIII poniżej 1% poziomu normalnego.
• Dzieci od 1. dnia życia do 18. roku życia z ciężką postacią hemofilii A, z poziomem aktywności czynnika VIII poniżej 1%, u których występuje trudny dostęp dożylny.
• Pacjentów, którzy doświadczyli co najmniej trzech krwawień rocznie wymagających leczenia czynnikiem VIII, mimo stosowanej profilaktyki.

Dzieci, które spełniają te kryteria, będą mogły skorzystać z nowej terapii, co z pewnością poprawi komfort ich życia oraz ich rodzin. Ciężka postać hemofilii A, charakteryzująca się niskim poziomem aktywności czynnika VIII, powoduje, że nawet niewielkie urazy mogą prowadzić do groźnych krwawień wewnętrznych. Emicizumab, dzięki swojej długotrwałej aktywności, może znacząco ograniczyć częstotliwość krwawień i zmniejszyć ryzyko powikłań.

Dlaczego emicizumab jest tak ważny?

Emicizumab to przeciwciało monoklonalne, które działa na szlak krzepnięcia w sposób zbliżony do naturalnego czynnika VIII. Jego wyjątkowość polega na tym, że nie jest konieczne podawanie go dożylnie, jak tradycyjnych koncentratów czynnika VIII. Lek podaje się podskórnie, co jest znacznie mniej inwazyjne i komfortowe, zwłaszcza dla dzieci. Ważnym atutem jest też częstotliwość podawania – w przeciwieństwie do tradycyjnych leków, które muszą być podawane co kilka dni, emicizumab może być podawany raz w tygodniu lub nawet raz w miesiącu.

Wprowadzenie tego preparatu na szerszą skalę w Polsce otwiera nowe możliwości dla pacjentów, którzy wcześniej byli zmuszeni do bardziej obciążającego leczenia. Dzieci leczone emicizumabem mogą liczyć na mniejszą liczbę krwawień oraz mniejsze ograniczenia w codziennym funkcjonowaniu.